3 yaşındaki çocuğun metastatik kanseri, deneysel tedavinin ardından yok oldu

The New England Journal of Medicine dergisinde yayımlanan yeni bir araştırma raporu, 3 yaşındaki bir erkek hastanın katı tümörlere karşı uygulanan deneysel CAR T hücresi terapisinin ardından sağlığına kavuştuğunu belgeledi. Çalışma, bilim insanlarının katı tümörler üzerindeki tedavi başarılarına ilişkin veriler sunuyor.

TEŞHİS, SÜREÇ VE NÜKS

3 yaşındaki hastaya yapılan ilk tetkiklerde, karaciğerinin sol lobunda 11,2 cm x 9,6 cm x 7,1 cm ebatlarında bir primer kitle tespit edildi. Karaciğer kanserinin bir türü olan hepatoblastom teşhisi konulan hastada, kanserin akciğerlere metastaz yaptığı ve kemiklere yayıldığına dair emareler belirlendi.

Hasta, tedavi sürecinde üç seans kemoterapi aldı. Ardından birincil karaciğer tümörü cerrahi müdahaleyle çıkarıldı ve akciğerlerdeki metastazların alınması için hastaya iki ayrı ameliyat uygulandı. Ancak uygulanan kemoterapi ve cerrahi operasyonlara rağmen hastalık hızla nüksetti ve çocuğun akciğerlerinde yeni bir tümör oluştu.

CARE KLİNİK DENEYİ VE TEDAVİ YÖNTEMİ

Hastalığın hızla geri gelmesinin ardından çocuk hasta, deneysel bir CAR T hücresi terapisinin ilk insan deneyi olan "CARE" çalışmasına dâhil edildi.

Tedavi kapsamında hastadan alınan kendi T hücreleri, karaciğer kanseri hücrelerinde yüksek seviyede ifade edilen "glipikan-3" (GPC3) proteinini hedef alıp tanıyacak şekilde laboratuvar ortamında yeniden tasarlandı. Araştırmacılar, klinik öncesi modellerdeki verileri temel alarak CAR T hücrelerinin yaşam süresini ve tümör öldürme kapasitesini artırmak amacıyla, bağışıklık proteinleri olan interlökin-15 ve interlökin-21’i ifade eden genleri de bu tedaviye entegre etti.

TEDAVİNİN SONUÇLARI

GPC3-CAR tedavisinden toplam iki doz infüzyon yapılan hastada aşağıdaki gelişmeler kaydedildi:

İLK DOZ İNFÜZYON: İlk infüzyonun ardından yapılan bilgisayarlı tomografi (BT) taramalarında ve tümör aktivitesinin kan göstergesi olan alfa-fetoprotein seviyelerindeki düşüşle hastada kısmi yanıt elde edildi.

İKİNCİ DOZ İNFÜZYON: İlk dozdan sekiz hafta sonra uygulanan ikinci dozun ardından gerçekleştirilen takip taramalarında, bazı kalıntı yara izleri dışında hastalığa dair hiçbir iz kalmadığı, tümörün tamamen gerilediği belirlendi.

12 AYLIK TAKİP: Hastanın deneye katılmadan önceki durumunun ciddiyetine rağmen, 12 aylık takip süresinin sonunda çocuğun vücudunda hastalıktan eser kalmadığı ve sağlık durumunun korunduğu bildirildi.

UZMAN GÖRÜŞLERİ VE ÇALIŞMANIN GELECEĞİ

Seattle Çocuk Hastanesi ve Washington Üniversitesi'nden çocuk onkoloğu ve çalışmanın ortak yazarı Andras Heczey, elde edilen bulguların bu yeni CAR T hücrelerinin hepatoblastom vakalarında güvenli ve etkili bir yöntem olabileceğini kanıtladığını ifade etti. Heczey, GPC3 pozitif (GPC3+) katı tümörü bulunan hastalarda bu yöntemin daha fazla değerlendirilmesi gerektiğini vurguladı.

Söz konusu klinik testlere Baylor College of Medicine bünyesindeki CARE çalışmasında ve Seattle Çocuk Hastanesi üzerinden yürütülen "IMPACT" adlı benzer bir araştırma kapsamında devam ediliyor.